Ребёнку из Великобритании восстановили слух генной терапией

Новаторская операция, которая заняла всего 16 минут полностью вернула слух 1,5-годовалой девочке Опал Сэнди. Как сообщает The Guardian малышка стала первым человеком в мире, принявшим участие в новаторском испытании генной терапии. Это, по словам врачей, знаменует новую эру в лечении глухоты.

Опал Сэнди родилась неспособной слышать что-либо из-за слуховой нейропатии, состояния, которое нарушает нервные импульсы, идущие от внутреннего уха к мозгу, и может быть вызвано дефектным геном.

Но после инфузии (медленное введение вещества – Ред.) содержащей рабочую копию гена, девочка может слышать почти идеально. Её родители были ошеломлены, когда поняли, что она впервые слышит после лечения. «Я не могла в это поверить», — сказала мать ребёнка.

Лечение Опал проходило в рамках исследования, к участию в котором привлекаются глухие дети из Великобритании, Испании и США – они будут находиться под наблюдением врачей в течение пяти лет.

Слуховая нейропатия может быть вызвана дефектом в гене OTOF, который вырабатывает белок под названием отоферлин. Это позволяет клеткам уха взаимодействовать со слуховым нервом. Чтобы преодолеть этот недостаток, новая терапия отправляет рабочую копию гена в ухо. Для переноса работающего гена в организм пациента используется безвредный вирус.

✅ Подписывайтесь на https://t.me/ayel_kz